在全球肿瘤治疗领域，血液淋巴系统肿瘤是创新疗法涌现的“试验田”。我国在这一领域的突破颇为瞩目：从首个单克隆抗体药物利妥昔单抗（美罗华）的引进，到CD20/CD3双特异性抗体药物格菲妥单抗（高罗华）新适应症早于欧美率先在中国获批，再到血液淋巴系统肿瘤临床研究论文数量攀升至全球第二，我国正以“患者需求为核心”的逻辑，走出一条具有本土特色的创新之路。
近日，新华网专访哈尔滨血液病肿瘤研究所所长、CSCO监事会监事长、亚洲临床肿瘤学会副主席马军教授与苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授，解码中国血液肿瘤治疗的创新突破及国际话语权构建路径。
创新药不断迭代
“几乎所有肿瘤领域的重大创新，都始于血液淋巴系统肿瘤。”马军教授指出，从化学治疗、靶向药物到CAR-T细胞治疗，血液淋巴系统肿瘤持续引领肿瘤治疗变革。马军教授表示，当前，我国在该诊疗领域已从昔日的“跟跑者”迈入“并跑”甚至部分“领跑”的新阶段。
1997年，利妥昔单抗（美罗华）的问世开创了淋巴瘤免疫治疗的新时代，其联合化疗的“金标准”方案使弥漫大B细胞淋巴瘤患者5年生存率提升至60%。但仍有40%患者面临复发或耐药困境。“创新药的使命就是填补未被满足的临床需求。”马军教授介绍，中国团队随后推动了一系列突破，先后推出靶向CD79b的抗体药物偶联物（ADC）维泊妥珠单抗（优罗华），给初治弥漫大B患者带来巨大临床获益。而2023年获批的双特异性抗体药物格菲妥单抗（高罗华），更是填补了CAR-T疗法在复发及难治淋巴瘤患者中不可及情况下的治疗空白。
“今年高罗华二线新适应症获批是‘中国速度’与‘中国智慧’的结晶。”马军教授介绍，该药的国际多中心临床试验中，中国患者人数全球最多，且疗效与安全性数据显著。基于此，中国国家药品监督管理局突破“欧美标准”，率先将率先批准其联合疗法用于复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤治疗。“我们不盲从国外标准，而是基于中国患者的获益数据做决策。”马军教授坦言，这种“以临床价值为导向”的审批逻辑，正是中国创新药审评体系的核心优势。
聚焦临床需求为导向
数据显示，我国弥漫大B细胞淋巴瘤患者中，60岁以上人群占比超90%。“对老年患者而言，‘治愈’已非唯一目标，实现慢性病管理模式应用于肿瘤患者管理更具现实意义。”马军教授解释说，这一特点倒逼中国治疗模式从“追求治愈率”向“全程化管理”转型。
当前，尽管创新药不断涌现，仍有20%以上的终末期肿瘤患者面临无药可用的困境。“这些患者多为高龄、合并基础疾病、无法耐受强化治疗者，这类人群往往被排除在国际多中心研究之外。”吴德沛教授指出，我国开展的多中心“真实世界研究”正为其提供个性化治疗方案。如高罗华在临床实践中对老年耐药患者显示出良好安全性，已成为CAR-T治疗外的有效补充。
创新药物的迭代发展为患者提供了更丰富的选择，而医保支付体系创新则为患者用药“减负”提供关键支撑。今年6月，国家医保局联合国家卫生健康委印发《支持创新药高质量发展的若干措施》，明确提出全链条支持创新药的研发、准入与支付等各个环节，鼓励采用真实世界研究数据支持医保决策。
据统计，2024年新纳入医保目录的91个新药中，有33个实现了“当年获批、当年上市、当年进入医保目录”，创新药物正加速进入医保体系。同时，医保目录准入、续约及支付范围调整正从单一价格维度，转向“疗效-安全性-经济性”多维评估体系，这意味着积累充足真实世界证据的创新药，在医保谈判中更具竞争优势。
面对CAR-T疗法因价格高昂让不少患者望而却步的难题，马军教授提到，今年医保目录已经开始，有望将更多创新药纳入保障。同时，“双通道药房”与商业保险结合，正破解非三甲医院药品供应难题。“我们正推动‘疗效数据+支付创新’联动，让创新药既‘治得了病’，又‘付得起费’。”马军教授说。
从“数据贡献”到“规则制定”
“争取国际话语权，关键在于高质量研究与主动输出。最直观的是高质量论文的数量要远超其他亚洲国家，至少要与欧美国家所刊论文相当。”马军教授介绍，在2025年的国际淋巴瘤联盟大会上，中国学者的论文占比达到了24%，仅次于美国的25%；3名中国专家参与世界卫生组织（WHO）淋巴瘤诊疗指南编写；中国临床肿瘤学会（CSCO）指南英文版已纳入欧美诊疗体系，成为国际实践的重要参考。
这种突破源于“走出去”与“引进来”的深度融合。马军教授介绍，通过“China Night”(中国之夜)、国际多中心临床研究等平台，中国团队将源自国内的多中心研究数据推向世界。“在国际学术会议上，外国专家主动询问中国双抗治疗的经验，这在十年前不可想象。”马军教授感慨说，更重要的是，中国正以“亚洲人群数据”改写研究范式，针对亚裔患者发病更早、疾病特征不同等现状，中国主导的弥漫大B细胞淋巴瘤临床研究为全球贡献了“东方样本”。
“我们要结合自己的实践，‘闯’出适合中国患者的道路。”马军教授表示，我国正通过三项举措实现突破：一是推动多中心、前瞻性临床研究，积累中国患者数据；二是鼓励中青年学者参与国际学术组织，担任重要职务；三是通过“中国之夜”等平台，系统介绍中国治疗方案。
吴德沛教授说，我国中青年学者梯队正在加速形成，30岁至45岁的中青年专家在国际会议上做口头报告的比例已超过日本、韩国，“中国红”正频繁亮相国际舞台。“未来两到三年，中国在血液肿瘤领域的论文发表量有望跃居全球第一。”
“创新不是‘炫技’，而是让每个患者都能看到希望。”马军教授直言，从“跟随审批”到“自主决策”，从“参与研究”到“制定规则”，中国血液肿瘤治疗的每一步突破，都紧扣“患者需求”这一核心。“随着双抗、CAR-T等疗法的持续创新，医保政策的日趋完善，中国不仅能为全球血液肿瘤治疗贡献‘中国方案’，更能让创新药惠及更多患者，实现‘让淋巴瘤患者长期生存’的终极目标。”马军教授说，“当‘中国经验’成为全球方案的一部分，就是我们真正赢得话语权的时候。”
