一沪bio应丨肖啸：基因治疗承载着罕见疾病治愈的希望

　【一沪bio应·前沿突破】

　　近日，上海市生物医药科技发展中心联合新华社新闻信息中心上海中心在新华网、新华社客户端集中推出“一沪Bio应”系列访谈，邀请了六位生物医药领域科学家、企业家和行业领军人共话医药产业创新之路。本期嘉宾是信念医药董事长兼CSO肖啸。

　　信念医药是一家集基因治疗药物研发、生产和临床应用为一体的高新生物技术公司。基因治疗是前沿精准的治疗方式之一，具体是指利用载体技术将外源目的基因（DNA或RNA）导入患者体内使之表达，以纠正或补偿因基因缺陷或异常引起的疾病；或通过向细胞内导入核酸达到沉默或激活目的基因，以达到治疗目的。基因治疗的发展前景非常广阔：目前已经不再局限于罕见病，正在向更广泛的治疗领域进行探索，并在多方面取得了长足进步。可以看到，基因治疗技术正在从罕见病的治疗，走向对大病、常见病的治疗。

　　肖啸表示：在中国有许多罕见病患者身陷“无药可医”或者“有药用不起”的困境。我在国外专注基因治疗药物及其载体的研发及临床应用近40年，深知基因治疗承载着罕见疾病包括血友病治疗甚至是治愈的希望，希望通过“一次给药、长期有效”的创新治疗方案，帮助中国患者能够买到用得起且治得好的基因治疗药物，以此点亮全新的生命色彩。

　　同时，也要感谢上海市生物医药科技发展中心长期以来给予企业的支持，坚持创新链、产业链、人才链、资金链四链融合，探索出模块化、专业化、市场化的平台管理和服务机制，帮助企业加快创新成果转化落沪，进而推动上海市生物医药产业发展。（采制：徐昌敏、虞礼锋、张千石）